Il metiltestosterone è un agonista sintetico del recettore degli androgeni. Il metiltestosterone è un mimo del testosterone utilizzato per il trattamento degli uomini con carenza di testosterone e relative terapie sostitutive degli androgeni. Inoltre viene utilizzato nel trattamento del cancro al seno nelle donne in postmenopausa come agente antineoplastico. Il metiltestosterone è un derivato del testosterone che porta un gruppo metilico in posizione alfa 17 che aumenta funzionalmente la biodisponibilità. Il metiltestosterone si lega ai recettori degli androgeni citosolici e il complesso ligando-recettore funziona come un fattore di trascrizione che regola l'espressione dei geni sensibili agli androgeni. I geni sensibili agli androgeni sono responsabili della crescita e dello sviluppo degli organi sessuali maschili e dei caratteri sessuali secondari maschili. Gli agenti anabolizzanti come il metiltestosterone stimolano l'anabolismo e inibiscono il catabolismo e quindi stimolano lo sviluppo della massa muscolare, della forza e della potenza.
Questo farmaco viene utilizzato negli uomini che non producono abbastanza una sostanza naturale chiamata testosterone. Nei maschi, il testosterone è responsabile di molte funzioni normali, tra cui la crescita e lo sviluppo dei genitali, dei muscoli e delle ossa. Aiuta anche a causare il normale sviluppo sessuale (pubertà) nei ragazzi. Il metiltestosterone è simile al testosterone naturale prodotto dal tuo corpo. Appartiene a una classe di farmaci noti come androgeni. Funziona influenzando molti sistemi del corpo in modo che il corpo possa svilupparsi e funzionare normalmente. Il metiltestosterone può anche essere utilizzato in alcuni ragazzi adolescenti per causare la pubertà in quelli con pubertà ritardata. Può anche essere usato per trattare alcuni tipi di cancro al seno nelle donne.