È stato a lungo stabilito che l'IGF-1 ha effetti importanti sulla crescita, la differenziazione e la sopravvivenza dei neuroni. La proteina è un fattore importante nella formazione sinaptica e quindi svolge un ruolo critico nell'apprendimento, nella memoria e altro ancora. L'IGF-1 è particolarmente importante per lo sviluppo e il mantenimento delle sinapsi mature. La ricerca mostra che l'IGF-1 è assolutamente necessario per raggiungere livelli adeguati di sinapsina presinaptica-1, una proteina che regola il rilascio di neurotrasmettitori. Il peptide è anche importante per la proteina PSD-95 post-sinaptica, che mantiene la struttura sinaptica. Senza l'IGF-1, lo sviluppo sinaptico è interrotto e si sviluppano deficit nelle capacità motorie, nel comportamento, nelle funzioni cognitive e nel linguaggio.
IGF-1 e i suoi analoghi sono stati testati nella sindrome di Rett e nella sindrome da delezione del cromosoma 22. In entrambi i casi, i peptidi producono benefici positivi. Proteggendo il numero di sinapsi eccitatorie nel cervello e preservando la densità dei neuroni. È stato anche dimostrato che IGF-1 riduce gli effetti tossici della sovrastimolazione di NDMA, proteggendo così i neuroni dall'eccitotossicità, che può portare alla morte dei neuroni. I benefici sono stati così grandi negli studi sugli animali che IGF-1 e i suoi analoghi vengono introdotti come trattamenti sperimentali negli esseri umani che soffrono di queste condizioni devastanti.
Gli studi clinici di IGF-1 nella sclerosi multipla (SM), SLA, morbo di Parkinson (MP) e morbo di Alzheimer (MA) hanno prodotto risultati contrastanti. Nella SLA, ad esempio, il trattamento con IGF-1 ha portato a significative riduzioni nella progressione della malattia, aumento della forza muscolare, miglioramento della funzionalità respiratoria e aumento della qualità della vita. Nella SM, il peptide non ha avuto quasi alcun effetto. Gli studi sull'uomo di IGF-1 nel MP non sono ancora stati eseguiti, ma studi su modelli di ratto di MP indicano che protegge i neuroni dopaminergici e migliora il comportamento. Sono necessari ulteriori studi per comprendere le cause di queste condizioni e il ruolo dell'IGF-1 DES nel loro trattamento. Il fatto che il peptide non abbia alcun impatto sulla SM non sorprende, poiché la condizione è causata meno dalla morte dei neuroni che dal danno alle cellule attorno ai neuroni. L'IGF-1 DES e altri analoghi dell'IGF-1 possono aiutare gli scienziati a esplorare la fisiopatologia di base di queste condizioni per comprenderne meglio le cause e quindi sviluppare potenziali trattamenti.
