In quanto regolatore critico della crescita muscolare e della progressione della malattia, GDF-8 è attualmente un obiettivo significativo per il trattamento di malattie del muscolo scheletrico, malattie neuromuscolari, obesità e cancro. SRK-015 (Apitegromab) di Scholar Rock è un farmaco rappresentativo di questa categoria. SRK-015 è un anticorpo monoclonale completamente umano che si lega con elevata specificità al Pro-GDF-8 umano o al GDF latente-8 senza legarsi al GDF-8 maturo e ad altri fattori di crescita strettamente correlati. Inibisce GDF-8 prima del rilascio, offrendo elevata selettività ed effetti collaterali minimi. SRK-015 è attualmente in fase 3 di sperimentazione clinica (NCT05156320) per l'atrofia muscolare spinale (SMA) ed è la prima potenziale terapia diretta ai muscoli per la SMA. Il RO7204239 (GYM329, RG6237) di Roche ha come bersaglio la miostatina latente ed è in fase di sperimentazione per la SMA (NCT05115110) e la distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (NCT05548556).
